5月31日，中国证券报记者从国家药监局获悉，近年来，为破解临床上“儿童吃药靠掰，用量靠猜”的困局，国家药监局多措并举，谋划解决儿童用药研发重点、难点问题，鼓励和促进儿童用药的研发创新。2022年1-4月份，国家药监局药审中心已完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个《鼓励研发申报儿童药品清单》品种。

　　儿童用药的研发和生产，受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素影响，其可获得性和安全性的保障难度远高于成人用药。其中一个难点是，由于儿童人群的特殊性，在剂型设计、规格选择、安全性评估临床试验的设计等方面存在困难，不能完全适用已发布的成人药品研发技术指导原则。

　　针对企业开展儿童用药研发痛点难点问题，国家药监局加强研究、对症下药，对儿童用药适用规格、剂型缺乏等问题深入调研，按照“急用先行”的原则，结合临床实际建立包括成人用药数据外推、真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用药研发审评证据体系。2021年全年，共计47个儿童用药获得上市批准，14个纳入优先审评审批序列，获批数量远高于往年。其中，包括儿科吸入制剂、轮状病毒疫苗、中药颗粒剂等重要品种和剂型。同时，儿童用药的申报与审批数量正呈现稳步上升趋势。

　　为加快境外已上市药品进入中国，满足我国临床需求，国家药监局会同国家卫生健康委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对于纳入品种加大服务指导力度，动员企业来中国提出申报，对申报品种建立专门通道开展审评，共发布三批临床急需境外新药品种目录。近年来，我国已先后加快审批治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药获批上市，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

（文章来源：中国证券报·中证网）